再生医療JapanNEWs

November 01, 2017

札幌医科大学が、様々な細胞に変化できる「間葉系幹細胞」を活用した再生医療で、民間企業との共同研究を進めている。糖尿病により腎臓の機能が低下する「糖尿病性腎症」の治療法開発で調剤薬局大手のアインホールディングス（ＨＤ）などと協力するほか、通常の薬が効きにくい「難治性てんかん」の治療法では医療機器大手のニプロと連携する。企業から研究資金を得て、早期の臨床応用を目指す。

​​日本経済新聞

October 31, 2017

今年3月に、理化学研究所などの研究グループが神戸で、他人由来の人工多能性幹細胞(iPS細胞)を用いた世界初の移植手術を行い、世間の注目を集めました。
2006年に京都大学の山中伸弥教授がiPS細胞の作製に成功し、2012年にノーベル生理学・医学賞を受賞されてから5年が経過した今、「万能細胞」と呼ばれるiPS細胞を用いた再生医療はどのような展開を迎えているのでしょうか？今回はMRとして知っておきたいiPS細胞の知識とiPS細胞技術を用いた創薬研究についてご紹介します。
まず初めにiPS細胞とは、人工的に多能性を誘導された幹細胞のことで、ヒトの皮膚など既に分化した体細胞に数種類の遺伝子を導入して培養することで分化前の状態に戻し、再度様々な組織や臓器の細胞に分化する能力（多分化能）とほぼ無限に増殖する能力（自己複製能）を持った細胞のことを指します。この細胞が持つ多分化能を応用することで、再生医療の進歩がめざましいものになると期待されています。
それでは、iPS細胞は具体的にどのような治療に活かされるのでしょうか？
現在、世界中でiPS細胞を用いた疾病治療の研究が行われています。その中でも山中教授が所長を務める京都大学iPS細胞研究所(CiRA)では、製薬企業と提携することでより充実した研究体制を確立し、アルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、筋ジストロフィーなどの疾病のほか、がん免疫療法、遺伝性希少疾患、難治性筋疾患に対する治療薬開発の研究に着手しています。
2014年には世界初となる患者由来のiPS細胞を用いた加齢黄斑変性の手術が日本で行われました。術後の経過は良好であり、iPS細胞を用いた手術の安全性などを示す結果が得られています。
しかし一方で、問題点も多く見つかっています。今回はその中の2点を挙げます。
1) 他家移植の問題
患者自身の体細胞から作製されたiPS細胞を用いた手術(自家移植)は、免疫拒絶反応を起こす確率が極めて低く、他人由来のiPS細胞を用いる手術(他家移植)より安全性が高いですが、その分細胞培養に膨大な時間と費用がかかるといわれています。他家移植のためのiPS細胞ストックができれば、治療（移植）への準備期間を短縮することや費用削減につながると考えられます。これらの問題解決や、より迅速な医療・研究に向け、他家移植の安全性や効果を確認する治験などが現在行われています。
2) 法令違反の再生医療
2014年11月に「再生医療安全性確保法」が施行され、ヒト由来の細胞や組織移植などの「再生医療」を行う医療機関は、厚生労働省または地方厚生局に「再生医療等提供計画」を届け出ることが必要になりました。しかし実情として、法令を無視した治療行為が行われるケースも発生しています。正式な手続きを踏まなければ医療行為の安全性も確認できないため、治療を受ける患者が大きな危険にさらされる可能性も考えられます。生物学的な面だけでなく、このような法令遵守の徹底も問題の一つになっています。
iPS細胞や再生医療について、詳しくは下記のホームページでもご確認いただけます。
・京都大学iPS細胞研究所(CiRA)
http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/
・一般社団法人 日本再生医療学会
https://www.jsrm.jp/
執筆：日本CSO協会T.H.

October 31, 2017

厚生労働省は1日までに、個人の臍帯血を保管する民間バンクの事業に関する届け出の状況をウェブサイトで公表した。民間バンク7社のうち、2社から届け出があった。4社が廃業・廃業予定で、1社が届け出を準備しているという。【新井哉】

経営破たんした民間バンクから臍帯血が流出し、再生医療提供計画の届け出を行わず、がん治療と称して再生医療が提供されていた事態を踏まえ、厚労省が民間バンクの実態を調査。利用希望者が民間バンクの業務などを確認できるように、臍帯血の引き渡しの実績などの情報をウェブサイトに掲載した。

　それによると、公表済みの2社で4万件超の臍帯血を保管している。保管契約の期間が過ぎた臍帯血が2000件以上あるが、契約者の住所が分からず、廃棄できないケースが少なくない。

　こうした臍帯血についても、厚労省は適正に管理・廃棄する必要があるとしており、臍帯血を預けている人に対し、保管契約の内容などに不明な点がある場合、契約を結んだ民間バンクに問い合わせるよう促している。

October 31, 2017

大阪大学(阪大)は10月30日、培養した細胞の集合状態を3次元の塊と2次元の単層状態とのあいだで自在に制御できるようにする新規高分子を開発したと発表した。

同成果は、大阪大学産業科学研究所 永井健治教授、東京工業大学生命理工学研究科 丸山厚教授、嶋田直彦助教、九州大学先導物質化学研究所 木戸秋悟教授らの研究グループによるもので、米国科学誌「ACS Applied Materials Interfaces」に掲載されている。

従来の典型的な細胞培養法では、細胞培養皿を用いた2次元的な平面培養法や、浮遊培養などを用いる3次元の塊状培養などが多用されるが、これらのあいだでの自在な転換技術は開発されていなかった。

同研究グループはこれまでに、尿素基を側鎖にもつウレイド高分子を独自に開発しており、同高分子が生理的pHおよび塩濃度条件下において、加熱によって溶解し、冷却によって非溶解状態になる性質を持つことを明らかにしていた。

今回の研究では、ウレイド高分子を細胞培養培地に添加しておき、培養温度をコントロールすることで、培養細胞を単層培養状態から3次元の塊状の培養状態へと切り替えることに成功した。37℃の培養温度では、ウレイド高分子は培地中で溶解しており、培養細胞は一般的な単層培養状態を保つが、25℃にすると、ウレイド高分子は非溶解状態となり、単層培養状態から3次元の塊状へと形態変化する。温度を37℃にすることで、単層培養状態へと戻すことも可能だ。

同研究グループは、今回の成果について、培養細胞の形態と機能を可逆的に制御しうる新たな手法として、細胞生物学分野のほか再生医療分野への貢献が期待されると説明している。

​​エキサイトニュース

October 31, 2017

神戸市の理化学研究所などの研究グループは、他人に移植しても拒絶反応が起きにくい特殊なｉＰＳ細胞を使って、重い目の病気の患者を治療する世界初の臨床研究を進めていて、１日までに、計画していた５例すべての手術を終えたと発表しました。この方法は、ｉＰＳ細胞を使った再生医療のコストを大幅に下げることができると期待されており、グループでは１年間かけて有効性などを評価したいとしています。

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神戸市の理化学研究所の高橋政代プロジェクトリーダーと、神戸市立医療センター中央市民病院などの研究チームは、京都大学が作った他人に移植しても拒絶反応を起こしにくい特殊なｉＰＳ細胞で網膜組織を作り、「加齢黄斑変性」という重い目の病気の患者に移植する、「他家移植」と呼ばれる世界初の臨床研究を行っています。

研究グループは、ことし３月から網膜の組織を注射する方法で臨床研究を開始し、神戸と大阪の２つの病院で１日までに当初の計画どおり５例の手術をすべて終えたということです。

ｉＰＳ細胞を使った再生医療では、患者本人のｉＰＳ細胞を使う「自家移植」がありますが、「他家移植」が実現すると、コストを大幅に下げ、時間も短縮できるとされていることから、ｉＰＳ細胞を使った再生医療の普及につながると期待されています。

グループでは今後１年間かけて経過や安全性などを調べることにしています。

​NHK

January 01, 2020

再生医療実現拠点ネットワークプログラム

再生医療実用化研究事業

再生医療臨床研究促進基盤整備事業

再生医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業（再生医療等の産業化に向けた評価手法等の開発）

再生医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業（再生医療の産業化に向けた細胞製造・加工システムの開発）

再生医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業（再生医療技術を応用した創薬支援基盤技術の開発）

医薬品等規制調和・評価研究事業

October 31, 2017

早稲田大学の小出隆規教授らは、バイオ研究や医療などに使えるコラーゲンに似た人工素材を開発した。アミノ酸をつないだ鎖を３本束ね、それらを網目状に組み合わせてゲルなどに加工する。分子構造を変えることで用途に合わせた機能を発揮できる。再生医療などに使う細胞を培養する際の足場のほか、傷の治りを早くする医療用素材として有望とみている。医療用素材としては１～２年後に臨床試験（治験）を始める計画だ。

人工コラーゲンは組み合わさってゲル状になる。
　コラーゲンは多くのアミノ酸が鎖のようにつながった細い糸３本が集まり、らせん状に絡み合った太い束になる構造をしている。アミノ酸のひもが絡み合った構造をしており、人工コラーゲンはそれをまねることで合成する。

コラーゲン　靱帯や軟骨、皮膚などを構成するたんぱく質の一種で、体内にあるたんぱく質の約３分の１を占める。体内では40％が皮膚に、20％が骨や軟骨に存在し、その他は血管や内臓など全身に広く分布している。細胞を支える土台などとして重要だ。
　動物由来の天然コラーゲンは医療用に使う際に病原体が侵入したり、免疫反応が起きたりする恐れがあり、人工コラーゲンの方が有望視されている。ただ安定した構造を作るのは難しいとされる。
　研究グループは、アミノ酸で作った鎖が自然とらせん状に絡まるように分子配列を工夫。アミノ酸の鎖の両端には「システイン」と呼ぶアミノ酸がくっついている。システイン同士が結びついてゲルなどの素材に加工できる。コラーゲンの鎖を構成するアミノ酸分子の種類は自由に変えられ、欲しい性質を設計することができる。両端のシステインの数によってもできたゲルの硬さを変えられる。

　ゲルを使って細胞を培養したところ、天然コラーゲンと差はなかった。人工コラーゲンを構成するアミノ酸分子の種類やゲルの硬さを変えることで、狙った細胞の培養に必要な培地などを作れるという。
　人工コラーゲンで薄い膜を作って傷を負った角膜に貼ると治りが早くなる可能性がある。現在、ウサギを使った実験で治療効果を確かめている。
　生物から抽出する天然のコラーゲンは値段が安いが、内部のアミノ酸を変えることはできない。従来の人工合成したコラーゲンをゲルなどに加工するには、両端に金属や特殊なたんぱく質を付ける必要があり、毒性が現れる可能性があった。
　ベンチャー企業と組んで改良研究や量産技術の確立を目指す。小出教授は「将来は人工角膜や網膜の治療などの医療面で応用したい」と話す。
（科学技術部　福井健人）

［日経産業新聞　2017年11月１日付］

October 31, 2017

医学部基盤診療学系の八幡崇准教授=写真=と安藤潔教授らの研究グループが、血液再生促進薬の開発に役立つ新たな知見の発見に成功。その成果が8月10日付で、医科学分野の論文誌『Blood』に掲載された。東海大学総合研究機構の採択を受けたプロジェクト研究「先端コンピューター科学を活用した創薬による再生促進法の開発」の一環で取り組んできたもの。

人の血管内を流れる白血球や赤血球はすべて造血幹細胞から供給される。通常、造血幹細胞は骨髄に留まっているが、必要に応じて全身を巡回し健康を保っている。この造血幹細胞の運動能を利用した医療が、骨髄移植などの血液再生医療だ。今回の研究では、TGFという物質が造血幹細胞の運動能を制御する働きを持つことを発見。その際に中心的な役割を果たすのが、TGFが誘導するPAI ― 1分子であることを解明し、PAI ― 1を抑制すると再生効率が高まることを明らかにした。
 

同プロジェクトではこれまでにも、PAI ― 1の活性を制御し、血液再生やがん治療に役立てる飲み薬の開発を進めており、臨床試験も行われている。今回の発見で、その薬剤の幹細胞に対する作用機構が明確になり、適応範囲が拡大する可能性が大きくなった。

八幡准教授は、「本プロジェクトではこれまで、基礎研究から新薬を開発し、臨床試験を実施するという独創的な創薬
基盤を確立してきました。その特徴を生かして全学の研究者と連携し、さまざまな疾患に広く活用できる新薬の開発に貢献したい」と話している。

​東海大学新聞

October 30, 2017

神戸・ポートアイランドにある先端医療センター病院（６０床）が１１月１日、近接する神戸市立医療センター中央市民病院（７０８床）に統合される。中央市民病院の「南館」と位置付けられ、一体的運営で効率化を図りながら、臨床研究や救急医療の機能を充実させる。３１日には記念銘板の除幕式もあった。

　先端医療センター病院は、神戸市がポーアイで進める医療産業都市構想の中核施設として２００３年に設立され、先端医療振興財団が運営。再生医療や臨床研究、治験などの分野で強みを発揮し、１４年には目の難病患者に対し、人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使った世界初の手術も関係機関と共同で実施した。

　ただ、市立ではなかったため医療機器の更新などに国の財政支援を受けることができなかった。また、より高度な臨床研究を巡っては、安全性が確保された大規模な総合病院を中心に進めるよう国が方向性を示しており、連携の機会が多かった中央市民病院との統合を決めた。中央市民側も院内の配置を一部見直し、救急患者の受け入れなどを強化する。

　新たに南館となる病棟は、かつて中央市民病院長や同財団理事長として医療産業都市構想に尽力した井村裕夫さんの功績をたたえ、冠に「井村記念」とつけた。銘板にはそうした経緯が記され、除幕式には井村さんも出席。「（同構想が）新たな段階へと飛躍することを期待したい」と話した。（田中陽一）

October 30, 2017

理化学研究所（理研）は、細胞周期をより細かく色分けする新しい蛍光プローブ「Fucci（CA）」を開発したことを発表した。細胞周期の間期（G1・S・G2）を3色で識別する技術で再生医療などへの応用を目指す。

脳科学総合研究センター細胞機能探索技術開発チームの宮脇敦史チームリーダーと阪上（沢野）朝子研究員らの共同研究グループが開発。米国の科学雑誌『Molecular Cell』電子版に掲載された。

細胞は、細胞周期に沿って成長と分裂を実行することで増殖する。細胞周期の進行の制御はあらゆる生命科学において注目され、生物個体や細胞・組織培養系において、個々の細胞が細胞周期のどの位相にあるかを調べる技術が求められている。2008年に宮脇チームリーダーらが開発した細胞周期をリアルタイムに可視化する蛍光プローブ「Fucci（フーチ）」は、世界中の研究者に利用されている。

Fucciは細胞周期のG1期を赤の蛍光色に、S/G2/M期を緑の蛍光色に標識する蛍光プローブだが、S期とG2期を色分けすることはできなかった。また、G1期標識の反応にはある程度の時間がかかるため、高速に増殖する細胞種の短いG1期は検出できないという問題点があった。

今回、共同研究グループは、Fucci技術の作動原理である「細胞周期依存的ユビキチン介在タンパク質分解」を多様に改変することで、Fucci（CA）を新たに開発した。Fucci（CA）は、細胞周期の間期であるG1期・S期・G2期をそれぞれ赤・緑・黄の3色で識別する。通常の光学顕微鏡で蛍光シグナル分布を併せて観察すればM期も識別でき、四つの細胞周期全てを光学的に分離することができる。実際にFucci（CA）を用いて、培養細胞の紫外線に対する感受性がS期に最も高いことを明らかにした。

さらに、Fucci（CA）は分裂直後からG1期を標識できるため、高速に増殖する未分化性マウスES細胞（胚性幹細胞）の細胞周期においても、極端に短いG1期を含めて確実に検出できることが分かった。

研究グループによると、Fucci（CA）は哺乳類動物を扱うあらゆる生命科学分野で応用が可能だという。がん、発生・再生研究だけでなく、動物脳における神経新生の検出、宇宙空間における細胞増殖の観察などにも適用が予定されている。今後、ヒトのES細胞（胚性幹細胞）やiPS細胞（人工多能性幹細胞）を用いた再生医療および薬剤スクリーニングにおいての活躍も期待できると説明する。

October 30, 2017

日本学術会議移植・再生医療分科会（委員長・前原喜彦九州大教授）は、臓器移植の件数が伸び悩む状況を打開し、再生医療の充実を図るための課題と対策を提言にまとめ、公表した。

　提言はまず、臓器移植の現状について、２０１０年の改正臓器移植法の施行で本人の意思が不明な場合でも家族の承諾で臓器が提供できるようになって以降、脳死臓器提供件数は徐々に増えたものの、諸外国に比べてはるかに少ないとした。

　提供不足の最大の原因は、提供施設で臓器提供者（ドナー）になり得る候補者が出ても、家族に臓器提供の選択肢が示されていないことにあると指摘。提供の可能性を家族に伝える責任があることを医療関係者に啓発すると同時に、ドナー候補者が出た場合に報告・登録を医療機関に義務付ける制度の新設が望ましいとした。

　若い世代への教育、臓器提供に関わる人材育成や、仲介に当たる移植コーディネーター制度の充実、臓器提供施設数の拡大も必要だとしている。

　皮膚や心臓弁、血管など、組織の移植医療に規制法令がないことも問題点として挙げ、法整備の必要性を指摘した。

　臓器移植、組織移植で治療が難しい患者への新しい治療法として期待が寄せられる再生医療については、国がライフサイエンス・医療分野を成長戦略分野として位置付けた後も規制改革が道半ばで、承認された製品が少ないことが問題だとした。

　産学連携をさらに推進する仕組みづくりやそれに携わる人材の育成、下支えする基礎研究の継続が不可欠だとし、国際的な臨床データの共有や共同治験の基盤整備も求めた。

October 30, 2017

厚生労働省の森和彦大臣官房審議官（医薬担当）は10月27日、京都市で開かれた薬事規制当局サミットシンポジウムで、「リアルワールドデータ（RWD）の活用は、研究開発費用の合理化に資する」と期待感を示した。厚労省は10月、医薬品の条件付き早期承認制度を導入した。研究開発費用を押し上げるフェーズ３などの検証的臨床試験を実施せずに早期の実用化を見込めるとともに、製造販売後の安全対策にRWDを活用することで、コスト軽減にもつながる。森審議官は、患者に早期に革新的新薬を届ける上で、迅速な承認に加え、価格の合理性の重要性を強調。革新的新薬についての先駆け審査指定制度も紹介し、規制当局として制度の透明性と予見可能性を高めることに注力している姿勢を欧米、アジア諸国にアピールした。製薬業界に対しては、「新しいアイディアのためにオープンな議論を続けてほしい」と呼びかけた。

◎研究開発費高騰が生む高薬価　規制当局も問題視

革新的新薬の登場が待たれる中で、研究開発費の高騰はグローバルでの課題となっている。これまで新薬承認に際しては、大規模な患者集団を対象としたランダム化比較試験（RCT）が行われるのが定石だった。RCTはエビデンスとしての質が高い一方で、患者登録に際しても試験期間、そしてコストを要する課題があった。さらに、実臨床で課題となる高齢者や肝機能・腎機能低下例などのデータを十分に集積できない現状があった。研究開発費が薬価に反映され、高薬価となり、結果として患者の新薬へのアクセスを阻んでいる実態もある。

HIV治療薬やC型肝炎治療薬などの高額薬剤が課題となっている米国食品医薬品局（FDA）のScott Gottlieb長官もビデオレターで、「治療費のせいで恩恵を受けられない人がいる。価格を考慮すべきだ」とのコメントを寄せた。森審議官も、「薬事規制当局の役割は直接的に値段に介入することではない。しかし、我々が行っている規制は、規制に対応するための開発する側のコストを生む。それがあまりにもコストが高いと製品価格の上昇につながり得る。規制当局が常に意識していることが必要だ」と述べた。

◎RWDの利活用　欧米、アジアも共通化に関心　日本が意見交換推進のリーダシップ

こうした課題を解決すると期待されているのが、RWDの活用だ。国内では、MID-NETやクリニカルイノベーション・ネットワークなど疾患レジストリの整備が進められている。制度面でも、条件付き早期承認制度など制度面での環境整備が進められている。欧米でもRWDの活用に着目した取り組みが進められている。欧州医薬品庁（EMA）のGuido Rasi長官も、「例えば15人しか患者がいないような疾患にはRWDを承認に使わざるを得ない。RWDをファーマビジランス（医薬品安全性監視）や承認だけでなく、賢く活用することで、重複業務を減らし、より早く、より効率的に医薬品を開発する方法を模索している」と述べた。

森審議官はシンポジウム後の会見で、電子カルテやレセプトデータなどは、構造化はされているものの、いかに標準化を進めるかが課題だと指摘した。その上で、国や地域を越えてデータベースを共通化する考えが出始めていると説明。多くの症例数が蓄積されることで、「稀だが重篤な副作用の発見や、長期にわたる患者のナチュラルヒストリーをクリアに示したり、臨床評価や臨床開発に効率よく活用することができる」と説明した。さらに、「RWDの活用で、合理的なコストでできるということを皆夢見ている。膝を突き合わせて話をする中で、米国も欧州もアジアの国も関心をもっていることがよくわかった」と続けた。

一方で、RWD利活用の範囲については、規制当局間で認識に差がみられた。特に、ソーシャルメディア（SNS）や患者会などで共有された情報は、構造化や標準化、信頼性などの課題はある一方で、感染症の拡大状況などを早期にキャッチアップできるなどの利点がある。

森審議官は、利活用の範囲と目的、手法について議論することの必要性を強調。こうした状況を踏まえ、薬事規制当局サミット（10月24、25日、京都市）では、RWDの範囲や、RWDをエビデンスとして活用するための収集・標準化・実証・検証などのプロセス、レジストリなどの基盤整備に向けて、日本がリーダーシップを取って国際シンポジウムを開催するなど、意見交換を推進することが合意された。

人工知能（AI）の登場などで、医薬品の研究開発がグーグル、アマゾン、アップルなどのIT企業との協業が視野に入ってきたことも話題となった。これまでの薬事規制の概念を超える製品が登場する可能性もある中で、「人工知能（AI）や通信業者と協業することも将来的にはあるのではないか。薬事の承認も、多くの変化を組み入れないといけない」とEMAのRasi長官は指摘。薬事サミットに続いて開催されたICMAR（薬事規制当局国際連携組織）会合では、日本が提案した活動計画書で「イノベーションプロジェクト」の始動が合意された。革新的技術を網羅的に調査し、規制に及ぼす評価を行うなどして、適切な規制構築に役立てる“ホライゾン・スキャンニング”について、方法論の分析などを行い、新たな時代のイノベーションにも率先して対応する考えだ。

◎再生医療等製品で国際的な規制緩和推進も

そのほか、サミットでは、再生医療等製品については、WHOやICH、IPRFなどの既存の国際的な枠組みを活用し、規制緩和を推進することも合意された。iPS細胞の応用など医薬品開発でも世界をリードする日本だが、制度面でも条件付き早期承認制度が導入されており、制度面でも改めて国際的な場面でリーダーシップを示した。また、薬剤耐性菌（AMR）についても、抗菌薬開発を促進するための臨床評価ガイドラインの整備などで、国際協力を推進することなどが合意された。

第12回薬事規制サミット（10月24、25日）、ICMRA（10月25、26日）と１週間続いた会合を振り返り、サミットで議長を務めた森審議官は「日本のイノベーションが世界のトップレベルにあるということを改めて認識を広めることにも成功した。日本で革新的新薬を開発していくことが、合理的で見通しが立った方法でやっていくということが示された。患者にとっても画期的な製品が目に見えて、見込みをもって自分たちのところに届くという期待にもなった」と述べた。

October 26, 2017

10/26付で「医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準に関する省令（GPSP省令）」が一部改正されました。それに伴い、厚生労働省医薬・生活衛生局から、医薬品・医療機器・再生医療機器それぞれについて局長通知が公布されています。
 
なお、本一部改正の施行は平成30 年４月１日からとなります。
 
詳細は、下記URLsの各通知をご参照ください。

●厚労働省令第116号「医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準に関する省令等の一部を改正する省令」
http://wwwhourei.mhlw.go.jp/hourei/doc/hourei/H171026I0010.pdf

●薬生発1026第１号「医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準に関する省令等の一部を改正する省令の公布について（医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準に関する省令関係）」
http://wwwhourei.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T171027I0030.pdf

●薬生発1026第10号「医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準に関する省令等の一部を改正する省令の公布について（再生医療等製品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準に関する省令関係）」
http://wwwhourei.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T171027I0020.pdf

●薬生発1026第７号「医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準に関する省令等の一部を改正する省令の公布について（医療機器の製造販売後の調査及び試験の実施の基準に関する省令関係）」
http://wwwhourei.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T171027I0010.pdf

【10/30付追記更新】
10/26付で厚生労働省医薬・生活衛生局から、パブコメとして提出されたご意見が公示されています。
任意と法定とに区別されて公示されています。
 
《任意》「「医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準に関する省令等の一部を改正する省令（案）」(医薬品、医療機器及び再生医療等製品それぞれのGPSP 省令を改正する省令)に関する御意見の追加募集について」に対して寄せられた御意見について」
http://search.e-gov.go.jp/servlet/Public?CLASSNAME=PCMMSTDETAIL&id=495170181&Mode=2
　　
《法定》「「医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準に関する省令等の一部を改正する省令（案）」(医薬品、医療機器及び再生医療等製品それぞれのGPSP省令を改正する省令)に関する御意見の募集について」に対して寄せられた御意見について」
http://search.e-gov.go.jp/servlet/Public?CLASSNAME=PCMMSTDETAIL&id=495170134&Mode=2

October 26, 2017

一般社団法人再生医療イノベーションフォーラム（FIRM）は、英国のCell and Gene Therapy Catapult (CGT Catapult)と、両者の連携に関わる覚書を10月3日（太平洋標準時）に締結し、日英においてプレスリリースを行ないました。

October 26, 2017

一般社団法人再生医療イノベーションフォーラム（FIRM）は、国際細胞治療学会(International Society for Cellular Therapy(ISCT))と、両者の連携に関わる覚書を10 月10日に締結し、本締結についてそれぞれプレスリリースを行ないました。

October 26, 2017

京都大学高等研究院物質－細胞統合システム拠点（iCeMS＝アイセムス）の劉莉（リュウ・リ）連携准教授（兼京都大学工学研究科特定准教授）、京都大学工学研究科の李俊君（リ・ジュンジュン）AMED特定研究員、大阪大学大学院医学系研究科 組織・細胞設計学共同研究講座の南一成（みなみ・いつなり）特任准教授（常勤）、フランスパリ高等師範学校の陳勇（チェン・ヨン）教授、大阪大学大学院医学系研究科心臓血管外科学の澤芳樹（さわ・よしき）教授らの研究グループは、新たに開発されたナノファイバー※1材料を用いて、安全性と配向性（配列の方向がそろう性質）、3次元構造を持ったヒトiPS細胞由来の心筋細胞の組織構築に世界で初めて成功しました。このナノファイバー心筋組織片を使った新しい心筋再生治療法が期待されています。
生体内の心筋細胞は筋繊維が配列した3次元構造を有していますが、これまでの平面的な細胞培養法で得られた心筋細胞は配列構造を持たないものであったため、筋繊維構造や収縮力、電気生理学的性質について、実際の心臓と性質が異なることが課題でした。
本研究では、生体内の心臓組織の微小環境を模倣し人工的に心筋構造を再生するために、安全性の高い生体分解性素材である乳酸̶グリコール酸共重合体（PLGA）を用いて、心筋細胞培養に最適化した配向性ナノファイバーを開発しました。このナノファイバーとヒトiPS細胞から作成した高純度のヒト心筋細胞と組み合わせ、3次元組織培養を行うことで、実際の心臓組織に近い3次元多層構造と筋繊維の配列構造を伴った、ナノファイバー融合型の心筋組織片を構築することに成功しました。従来の、配列構造を持たない2次元単層の心筋細胞と比較して、このナノファイバー心筋組織片は各心筋関連遺伝子の発現レベル(b-MHCなど)の点で成熟度が高く、薬剤応答に関する電気生理学的な機能性に優れていることを示すデータが得られました。創薬分野や薬剤評価の新規手段としての応用が期待できます。
このナノファイバー心筋組織片をラット心筋梗塞モデルに移植し、心筋細胞の生着能と心機能を解析しました。その結果、移植後2ヶ月にわたって厚みのある細胞組織の生着が認められ、同時に梗塞で低下した心機能の有意な改善が見られました。また生体外の培養心筋細胞で作製したリエントリー性不整脈※2モデルに対して、配向性ナノファイバー心筋組織を重ねることで修復できることが確認されました。そしてこのナノファイバー心筋組織片は非常に強度が高く、移植手術等における扱いが容易で搬送にも適している上、材料費も低コストになります。今後、この新たな組織工学※3技術を用いて、創薬や再生医療分野での実用化を目指し開発を進める予定です。
本成果は、米国東部時間2017年10月26日正午（日本時間10月27日午前1時）に米科学誌「Stem Cell Reports（ステム・セル・レポーツ）」で公開されました。

October 26, 2017

東京工科大学は10月24日、化粧品原料に使われる「ブタプラセンタエキス」の活性メカニズムの解明につながる成分の存在を発見したと発表した。

同成果は、東京工科大学応用生物学部 今村亨教授、修士課程の伊藤航平氏、山田竜二氏、学部生の松本展希氏らの研究グループによるもので、10月2日付の米国科学誌「Journal of Cosmetic Dermatology」に掲載された。

プラセンタ(胎盤)エキスは、化粧品やサプリメント、医薬品などに広く利用されているが、その活性発揮のメカニズムについては不明な点が多くあった。とくに化粧品原料には、主にブタから調製したものが使われているが、製造工程でタンパク質の酵素分解や加熱という過酷な処理を施されており、細胞の増殖分化や機能を制御する活性をもったシグナル分子が含まれていることを示した例はこれまでになかった。

今回、同研究グループは、プラセンタエキスの有効性を明らかにするため、シグナル分子の一群である線維芽細胞増殖因子(FGF)ファミリーの活性に着目。FGFファミリーに対する主要な受容体の活性化を解析できる細胞を複数種類作成し、これらに対してブタプラセンタエキス(PPE)を加えるという実験を行った。

この結果、増殖反応を通じて5種類(FGFR1c、FGFR2c、FGFR2b、FGFR3c、FGFR4)のFGF受容体について、活性化を示すことが明らかになった。また、プラセンタエキスには「グリコサミノグリカン」という糖鎖が含まれており、化粧品原料の製造工程においてFGF活性を保護していることも示唆されている。

組換えタンパク質として生産されている天然型FGF医薬品は、皮膚潰瘍や粘膜炎の治療、再生医療や美容皮膚科などの分野でその有効性が実証されているが、今回の研究により、化粧品原料としてのプラセンタエキスの有効性も、その一部はFGF活性によるものであることが示唆されたといえる。

​​エキサイトニュース

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December 26, 2019

このたび、慶應義塾大学医学部生理学教室の岡野栄之教授、順天堂大学大学院医学研究科ゲ ノム・再生医療センターの赤松和土特任教授らの共同研究チームは、ヒト多能性幹細胞に3つ の小分子化合物を加えて、その分化能力を促進する基盤技術を開発しました。 多能性幹細胞（ES 細胞・iPS 細胞（注 1）)は、体のあらゆる組織や細胞に分化可能な細胞 株であり再生医療など幅広い活用が期待されています。しかしながら、ヒト多能性幹細胞、と くにiPS 細胞は、①細胞株ごとの分化効率にばらつきがある、②分化速度が比較的ゆっくりで ある、という性質を有しているため、目的とする細胞・組織に分化しやすい多能性幹細胞株を 事前に選別する必要があり、たとえ選別された細胞株を用いたとしても高効率な分化誘導を実 現するには多大な労力と長期間を要するという点に問題がありました。  今回、共同研究チームは SB431542・Dorsomorphin・CHIR99021 の 3 種の化合物を細胞 株の培地に 5日間添加すると、ヒト多能性幹細胞が平面的に分化促進された状態へと、ごく短 期間で誘導されることを発見しました。これら 3 つの小分子化合物を用いて誘導された状態 を“CTraS（シトラス） ”と定義し、CTraS 誘導を経た細胞は、目的細胞への分化効率・速度 ともに大きく上昇し、疾患モデルにおける病態発現を短期間で再現できることを発見しまし た。一方で、CTraS は、特定の細胞に分化しにくい株であっても目的細胞（本研究では神経細 胞）へと高効率に分化させるため、目的の細胞に分化しやすい細胞株を選別することが不要に なり、大きく研究効率が上昇しました。 この研究により開発された CTraS を介した分化促進は多様な細胞系譜に応用可能であるた め、ヒト多能性幹細胞を用いたあらゆる応用技術に寄与し、特に、再生医療・病態研究・医薬 品開発を加速度的に促進させる基盤になると期待されます。 本研究成果は2017年10 月26 日正午（米国東部時間）に、国際幹細胞学会（ISSCR）の公 式ジャーナルである「Stem Cell Reports」のオンライン版に掲載されました。 

December 26, 2019

マイクロファイバーを使ってヒトｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）から心筋細胞をシート状に培養することに、京都大物質－細胞統合システム拠点の劉莉（りゅうり）准教授や大阪大医学系研究科の南一成准教授らが成功した。生体に近い状態で心筋を作製できたといい、再生医療や薬剤開発へ応用が期待できる。米科学誌ステム・セル・リポーツに２７日、発表する。
　ｉＰＳ細胞を使った心筋シートは、再生医療への応用が期待されている。しかし現状の技術では、心筋の配列が生体と異なるなど課題が残っている。
　グループは、生体内で分解される高分子化合物を使った直径１～２マイクロメートル（マイクロは１００万分の１）のファイバーを同じ方向で多数並べた縦横１センチのシートを作製。シート上でヒトｉＰＳ細胞から作った心筋細胞を培養した。
　結果、生体の心筋に近い構造を持った厚さ数百マイクロメートルの心筋シートとなり、従来型より細胞の成熟度が高くなった。慢性心筋梗塞を起こさせたラットの心臓に移植して１カ月後には心機能が回復し、拒絶反応も少なかった。
　また、移植していない状態での心筋シートでは、細胞の拍動に合わせて生じる電気活動も安定していた。薬剤開発時の心臓への毒性検査に活用できる可能性があるという。
　劉准教授は「ヒトに応用する時に適したシートの厚さなど、今後も検討を重ねていきたい」と話している。

​京都新聞

December 25, 2019

理化学研究所（理研）脳科学総合研究センター細胞機能探索技術開発チームの宮脇敦史チームリーダーと阪上（沢野）朝子研究員らの共同研究グループ※は、細胞周期をより細かく色分けする新しい蛍光プローブ「Fucci（CA）」を開発しました。
細胞は、細胞周期[1]に沿って成長と分裂を実行することで増殖します。細胞周期の進行の制御はあらゆる生命科学において注目され、生物個体や細胞・組織培養系において、個々の細胞が細胞周期のどの位相にあるかを調べる技術が求められています。2008年に宮脇チームリーダーらが開発した細胞周期をリアルタイムに可視化する蛍光プローブ「Fucci（フーチ）」注1）は、世界中の研究者に利用されています。Fucciは細胞周期のG1期を赤の蛍光色に、S/G2/M期を緑の蛍光色に標識する蛍光プローブですが、S期とG2期を色分けすることはできませんでした。また、G1期標識の反応にはある程度の時間がかかるため、高速に増殖する細胞種の短いG1期は検出できないという問題点がありました。
今回、共同研究グループは、Fucci技術の作動原理である「細胞周期依存的ユビキチン[2]介在タンパク質分解」を多様に改変することで、Fucci（CA）を新たに開発しました。Fucci（CA）は、細胞周期の間期であるG1期・S期・G2期をそれぞれ赤・緑・黄の3色で識別します。通常の光学顕微鏡で蛍光シグナル分布を併せて観察すればM期も識別できる、すなわち四つの細胞周期全てを光学的に分離することができる技術です。実際にFucci（CA）を用いて、培養細胞の紫外線に対する感受性がS期に最も高いことを明らかにしました。さらに、Fucci（CA）は分裂直後からG1期を標識できるため、高速に増殖する未分化性マウスES細胞（胚性幹細胞）[3]の細胞周期においても、極端に短いG1期を含めて確実に検出できることが分かりました。
Fucci（CA）は哺乳類動物を扱うあらゆる生命科学分野で応用が可能です。がん、発生・再生研究だけでなく、動物脳における神経新生の検出、あるいは宇宙空間における細胞増殖の観察などにも適用が予定されています。今後、ヒトのES細胞（胚性幹細胞）やiPS細胞（人工多能性幹細胞）[3]を用いた再生医療および薬剤スクリーニングにおいての活躍も期待できます。
本研究は、米国の科学雑誌『Molecular Cell』（11月2日号）に掲載されるのに先立ち、オンライン版（10月26日付け：日本時間10月27日）に掲載されます。
本研究は、日本学術振興会 科学研究費補助金 新学術領域研究「レゾナンスバイオ」および「宇宙に生きる」、日本医療研究開発機構「革新的技術による脳機能ネットワークの全容解明プロジェクト」および「革新的先端研究開発支援事業（AMED-CREST）」、上原記念財団による支援を受けて行われました。 
注1）2008年2月8日プレスリリース「DNA複製や細胞分裂の様子をリアルタイムで観察する新技術」
※共同研究グループ
理化学研究所
脳科学総合研究センター 細胞機能探索技術開発チーム
チームリーダー 宮脇 敦史 （みやわき あつし）（光量子工学研究領域 生命光学技術研究チーム チームリーダー）
研究員 阪上－沢野 朝子（さかうえ－さわの あさこ）
研究員 楊 正博 （よう まさひろ）
研究員 小松 直貴 （こまつ なおき）
テクニカルスタッフI 小暮 貴子 （こぐれ たかこ） 
光量子工学研究領域 生命光学技術研究チーム
テクニカルスタッフI 星田 哲志 （ほしだ てつし） 
京都大学大学院 医学研究科・病態生物医学
教授 松田 道行 （まつだ みちゆき）
研究員 平塚 徹 （ひらつか とおる） 

December 25, 2019

神戸発祥で素材の表面加工大手、トーカロは医療機器に本格参入する。鉄鋼や半導体向けで培ってきた表面改質のコーティング技術を生かし、電気メスや内視鏡レンズなどにはっ水や曇り防止といった機能を加える研究開発を進める。先進国の高齢化や新興国の経済成長で市場拡大が見込める医療機器を今後の経営の柱に育てる狙いだ。
　神戸市の人工島、ポートアイランドにある神戸医療産業都市。ポートライナーの「京コンピュータ前」駅から徒歩１分の所に、トーカロが８月に移転した真新しい本社がある。１階の医療機器向け専用ブースでは3000万円を投じてサンプル作製用装置や表面の凹凸を測定する評価分析用の装置などをそろえた。

　滋賀医科大学と開発を進めるのは電気メスの刃先の改質技術だ。表面を加工して焦げ付きを抑えることで電気の流れのスムーズさを維持し、切開した部分を止血する機能の鈍化を防ぐ。手術の安全性の向上が期待できるという。電気メスは腫瘍の切除手術などに幅広く使われる。刃先のコーティングを手掛ける企業はすでにあるが、トーカロはより耐久性の高い技術の確立を目指す。
　中筋智博・溶射技術開発研究所プロセス開発課マネジャーは「焦げ付き防止以外にもニーズがある」と話す。手術支援ロボットの導入を見据え、内視鏡レンズの曇り防止コーティングも研究中。曇り防止の表面加工技術の本格的な開発はこれからの分野だ。ともに数年内の実用化を目指す。
　すでに東北大と組み、金属以外の材料を使った歯のインプラント（人工歯根）と、骨との密着性を高める皮膜加工の開発にも乗り出した。
　再生医療関連のターゲットは様々な細胞になる「間葉系幹細胞」の培養プレートだ。表面張力によって培養液の表面が屈曲する現象を抑えるはっ水加工を施し、効率のいい培養が可能になる。この技術は他メーカーと特許を共同出願済みだ。
　医療機器への参入はニーズの掘り起こしから、薬事承認に向けたデータ収集・評価など様々なハードルがあるが、町垣和夫会長は「時間がかかってもシェアを伸ばしていきたい」と覚悟を示す。2015年の医療機器の国内市場は約２兆７千億円と05年より３割増え、世界市場は18年に50兆円超との推計もある。売上高の35％を占める半導体・液晶向けなどに並ぶ主力事業への進化を目指す。
■ポーアイに移転奏功
　トーカロが同じ神戸市内の東灘区から人工島の神戸医療産業都市に本社を移した１つの理由が、344社・団体が集積する地の利だ。中筋マネジャーは「医療関係者などと頻繁に情報交換でき、ネットワークが広がる」と話す。
　市の外郭団体である先端医療振興財団（神戸市）の「医療機器等事業化促進プラットフォーム」による支援も受けやすくなり、狙うべき市場の選定やデータ収集などを加速できそうだ。
　神戸市は地元製造業による医療機器参入のモデルケースと位置付ける。今西正男理事は「医療機器への挑戦の機運が地元の中堅中小企業にも波及してほしい」と話し、構想立ち上げから来年秋で20年を迎える医療産業都市を発展させる呼び水として期待する。
　2015年の都道府県別の医療機器生産金額をみると、兵庫県は10位（607億円）。関西２府４県を合わせても2050億円で大手企業の製造拠点が集積するトップの静岡県（3699億円）に及ばない。
　地下水が豊富で東京への交通利便性に恵まれた静岡県などとは条件が異なり、大企業の誘致は難しい面があり、地元製造業の参入を増やしていく必要がある。
（神戸支社　下前俊輔）

October 24, 2017

東京工科大学（東京都八王子市片倉町、学長：軽部征夫）応用生物学部の今村 亨教授、伊藤航平修士課程学生、山田竜二修士課程学生、松本展希学部生らの研究グループは、化粧品原料に使われる「ブタプラセンタエキス」の活性メカニズムの解明につながる成分の存在を発見しました。
この研究成果は、2017年10月2日に米国の科学誌『Journal of Cosmetic Dermatology』電子早期版に掲載されました（注１）。

【背景】
　プラセンタ（胎盤）エキスは、化粧品やサプリメント、医薬品などに広く使われていますが、その活性発揮のメカニズムについては不明な点が多く残されていました。化粧品原料には、主にブタから調製したものが使われていますが、製造工程でタンパク質の酵素分解や加熱という過酷な処理を施されており、細胞の増殖分化や機能を制御する活性をもったシグナル分子（注2）が含まれていることを示した例はありませんでした。そこで本研究では、プラセンタエキスの有効性を明らかにするため、シグナル分子の一群である、FGF（線維芽細胞増殖因子）ファミリー（注3）の活性という観点から、検証を行いました。

【成果】
　研究では、シグナル分子群であるFGFファミリーに対する主要な受容体の活性化を解析できる細胞を複数種類作成。これらに対してブタプラセンタエキス（PPE）を加えると、増殖反応を通じて5種類（FGFR1c、FGFR2c、FGFR2b、FGFR3c、FGFR4）のFGF受容体（注4）について、活性化を示すことを発見しました。これらのFGF受容体が特異的に活性化されたことは、阻害物質によりプラセンタエキスの活性が阻害されたことで確認されました。また、プラセンタエキスには「グリコサミノグリカン」という糖鎖が含まれており、化粧品原料の製造工程においてFGF活性を保護していることも示唆されました（図1）。

【社会的・学術的なポイント】
　本研究により、プラセンタエキスにはFGF活性を発揮する物質が含まれており、さらにこの活性物質は、高分子量と低分子量の両方の分子量範囲に含まれていることが明らかになりました。組換えタンパク質として生産されている天然型FGF医薬品は、皮膚潰瘍や粘膜炎の治療、再生医療や美容皮膚科などの分野でその有効性が実証されています。化粧品原料としてのプラセンタエキスの有効性も、その一部はFGF活性によるものであることが本研究を通じて示唆されました。プラセンタエキスの新規活性成分が明らかになったことで、新たな機能性化粧品の創成が期待されます。

（注1）論文名「Evaluation of fibroblast growth factor activity exerted by placental extract used as a cosmetic ingredient」, DOI: 10.1111/jocd.12434

（注2） シグナル分子とは、ホルモンや細胞増殖因子など細胞間のシグナル伝達に関わる分子の総称で、特定の細胞に到達すると、その細胞の増殖や分化、機能などを調節する指令を出します。皮膚におけるシグナル分子は、皮膚の健常性の維持、創傷治癒、毛髪の成長の促進や休止の維持など、多面的な働きを示します。

（注3）FGFファミリーとは、遺伝子やタンパク質の構造が似通った分子群（ファミリー）の総称で、ヒトでは22種類の遺伝子があります。

（注4）受容体とは、細胞膜に存在してシグナル分子の到着を察知し、その情報を細胞内に伝える分子のことを指します。FGFファミリーに対応して、FGF受容体もファミリーを形成しており、ヒトでは4種類の遺伝子があり、7種類のFGF受容体をコードしています。

■東京工科大学応用生物学部 今村亨研究室（細胞制御）

January 01, 2020

国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所では、医療上の必要性が高いにもかかわらず研究開発が進みにくい難病等の重篤な希少疾病に対する医薬品・医療機器・再生医療等製品の開発を促進するため、厚生労働大臣から希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品の指定を受けた開発企業に対し、その開発に必要な経費に充てるための助成金（「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金」という。）を交付する事業を行っております。

October 20, 2017

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October 19, 2017

【10月20日 AFP】米食品医薬品局（FDA）は、がん治療における遺伝子療法で2番目となる治療法を承認した。「Yescarta」と呼ばれるこの治療は、リンパ節を攻撃するがんの一つである非ホジキンリンパ腫（NHL）の特定種に対する、米市場初の免疫療法となる。

　Yescartaは、キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法としても知られ、患者の白血球細胞を変化させ、白血球細胞がリンパ腫を攻撃し死滅させることを可能にする。治療費用は37万3000ドル（約4200万円）前後となる見込み。少なくとも他の2種類の治療後に再発した人々にのみ許可される。

　FDAのスコット・ゴットリーブ（Scott Gottlieb）長官は18日の発表で「今日、重病治療のための新しい科学的パラダイム全体の発展において、新たな1ページが開かれた」と述べ、「致死的でほとんど治療不可能とされる形態のがんに対し、遺伝子療法はわずか数十年間で、将来有望なコンセプトという存在から現実的な解決策へと変化を遂げた」と語った。

　FDAは米国初のがん遺伝子療法を8月に承認している。「キムリア（Kymriah）」と呼ばれるこの白血病治療法は、スイス製薬大手ノバルティス（Novartis）が開発、費用は47万5000ドル（約5370万円）程度とされる。(c)AFP

October 18, 2017

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October 17, 2017

厚生労働省が、医薬品の条件付き早期承認制度を10月中にも導入します。対象は、疾患の重篤性は高いものの、患者数が少なく臨床試験が難しい医薬品が対象。多くの患者を対象とした検証的臨床試験を行わずとも、発売後に有効性と安全性を再確認することを条件に承認します。

制度の狙いは、重篤な疾患に対して有用性が高い医薬品の早期実用化。現時点で想定されている制度のポイントをまとめました。

INDEX

1. 【ポイント1】P3試験なしで承認が可能に

2. 【ポイント2】発売後に有効性・安全性を再確認

3. 【ポイント3】重篤な疾患に対する有用な医薬品が対象

January 01, 2020

国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）は、再生医療分野において世界トップクラスの研究者がその研究内容を紹介する『平成29年度AMED再生医療公開シンポジウム』を今年度も開催します。
特にこの1年間、再生医療の研究テーマが次々とニュースになっている中、山中伸弥先生（京都大学iPS細胞研究所　所長）をはじめ、世界をリードする研究者が、再生医療についてより分かりやすく講演を行うと共に、最前線の研究についても説明致します。また、ポスター展示を同時に行い、AMEDで支援している再生医療研究課題の一部のご紹介・解説を致します。
開催概要
日時　平成30年2月6日（火曜日）13時00分～18時00分（開場12時00分予定）
会場　TKPガーデンシティ品川 ボールルーム（東京都港区高輪3-13-3 SHINAGAWA GOOS 1F）
対象　一般の方
参加費　無料
定員　1,000名（事前申し込み先着順）
主催　国立研究開発法人　日本医療研究開発機構
動画配信のご案内シンポジウ　ム当日の様子をライブ中継、および録画でも配信する予定です。 
※動画配信は外部サービスを利用して行います。
お申し込み方法　

一般の方　　平成29年12月受付開始予定※日時が決定し次第、ご案内いたします。
プレスの方　平成29年12月受付開始予定※日時が決定し次第、ご案内いたします。
プログラム（予定）
事業説明
齋藤　英彦（再生医療の実現化ハイウェイ構想　プログラムディレクター／再生医療実現拠点ネットワークプログラム　プログラムスーパーバイザー／国立病院機構名古屋医療センター　名誉院長）
特別講演
山中　伸弥（京都大学　iPS細胞研究所　所長・教授）
講演　第１部　「正しく知ろう再生医療（仮題）」
再生医療とは何か、その現状と展望がどうなっているか、一般の皆さんに知っていただきたいことを研究者の視点からわかりやすくお伝えします。
講演　第２部　「再生医療研究の最前線」
再生医療に関連した研究について、その最前線をいくつか紹介します。
ポスター展示・解説
お問い合わせ先　国立研究開発法人日本医療研究開発機構戦略推進部　再生医療研究課 
TEL：03-6870-2220（9時30分～17時00分、土日祝は除く）

October 26, 2017

先端医薬品・先端治療製品とされる「ペプチド医薬」や「遺伝子治療薬」、「再生医療製品」、ライフサイエンス研究分野で注目される「iPS細胞」や「Muse細胞」など「先端医療」関連の市場規模が拡大している。

総合マーケティングビジネスを手掛ける株式会社富士経済（本社：東京都中央区、清口正夫社長）は、8月18日、先端医療・ライフサイエンス研究関連市場に関する調査結果をまとめた「2017年 先端医療・ライフサイエンス研究市場データブック」を発表した。

同報告書によると、2025年での予測では、「先端医療関連市場」は1兆8546億円（2016年比31.7％増）、「ライフサイエンス研究関連市場」は1479億円になるという。

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​​メディフィット

October 17, 2017

独立行政法人 医薬品医療機器総合機構 

October 17, 2017

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  京都に本社があるバイオベンチャー企業メガカリオン。役職員が２９人にすぎないこの会社は最近、献血でのみ得られていた血小板を次世代幹細胞で大量生産する技術を開発した。メガカリオンの三輪玄二郎代表は「血液分野では血液型発見以来およそ１００年ぶりの革新」と強調した。 

  日本が次世代幹細胞に挙げられる誘導多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を活用した再生医療分野で次々と成果を出している。パーキンソン病、血小板減少症、心臓病など難病治療薬も開発している。ｉＰＳ細胞で死んだ細胞を再生し、疾患を治療するという原理だ。 

  ｉＰＳ細胞を作る方法を発明した山中伸弥京都大教授が２０１２年にノーベル生理学・医学賞を受賞した後、日本政府が集中的に支援してきた結果だ。 

  日本は２０１４年に世界で初めて黄斑変性症の患者にｉＰＳ細胞で作った幹細胞を移植するのに成功した。今年初めには他人の細胞から作ったｉＰＳ細胞を利用した臨床試験を行った。幹細胞治療の時間と費用を画期的に減らすと期待されている。一方、韓国ではｉＰＳ細胞など次世代幹細胞研究が遅々として進まない。軟骨再生など第１世代幹細胞に分類される成体幹細胞研究にとどまっている。「黄禹錫（ファン・ウソク）教授ＥＳ細胞（胚性幹細胞）論文不正事件」以降、生命倫理法などが強化されたうえ、次世代幹細胞分野の政府の支援が減ったからだ。登録されたｉＰＳ細胞関連特許は日本が３７件であるのに対し、韓国は６件にすぎない。 

  チャ病院幹細胞研究所のソン・ジファン教授は「日本政府は数百億円の支援金を注ぎ込み、次世代幹細胞技術の確保に熱を上げている」とし「韓国も基礎研究活性化のための環境を築く必要がある」と述べた。 

[ⓒ韓国経済新聞／中央日報日本語版] 

October 17, 2017

4つの転写因子を導入、直接胎児性の腸前駆細胞へ変化

日本医療研究開発機構（AMED）は10月13日、世界で初めて、マウスの皮膚やヒトの血管の細胞に4つの転写因子を導入することで、直接、胎児性の腸前駆細胞へ変化させる「ダイレクトリプログラミング」に成功したと発表した。この研究は、九州大学生体防御医学研究所の鈴木淳史教授と大学院医学系学府の三浦静博士課程4年の研究グループによるもの。研究成果は「Cell Stem Cell」オンライン版に掲載されている。

画像はリリースより

食物の消化や吸収を担う小腸や大腸は、胎児期の腸管を形成する腸前駆細胞が成体型の腸幹細胞へと成長することで形成される。近年の研究により、これら胎児性の腸前駆細胞や成体型の腸幹細胞の培養系が確立され、三次元培養下において、生体内の腸上皮組織を模倣した三次元組織構造体（オルガノイド）を形成することができる。

腸上皮オルガノイドは、生体外で腸上皮組織を維持・培養できることから、基礎研究だけでなく、移植医療や創薬研究での利用も期待されているが、材料となる腸の組織を生体から生きたまま取り出すことは患者への負担が大きく、また、多能性幹細胞から分化誘導する場合も複雑な方法が必要になる。そのため、腸上皮オルガノイドを医療や創薬に応用するためには、新たな供給源の確保が望まれている。

得られた成体型の腸幹細胞、多分化能と自己複製能有する

研究グループは、過去に行った研究の中で、ダイレクトリプログラミングの手法により、マウスの皮膚の細胞から肝細胞を作製することに成功している。そこで今回の研究では、この知見を活用しながら、胎児性の腸前駆細胞を作製すべく、研究を進めた。その結果、マウスの皮膚やヒトの血管の細胞に4つの転写因子（Hnf4α、Foxa3、Gata6、Cdx2）を導入することで、これらの細胞を、直接、腸前駆細胞へ変化させることに成功した。研究で誘導に成功した胎児性の腸前駆細胞は、三次元培養下で腸上皮オルガノイドを形成して増殖し、成体型の腸幹細胞が作る腸上皮オルガノイドへと成長。得られた成体型の腸幹細胞は、腸上皮組織を構成するすべての細胞へ分化する能力（多分化能）と長期間自己と同じ細胞を作り続ける能力（自己複製能）を有するという。

また、誘導した胎児性の腸前駆細胞や成体型の腸幹細胞が作る腸上皮オルガノイドを大腸炎モデルマウスに移植すると、長期間、腸上皮組織を再構築することが可能だという。これらの結果から、誘導した胎児性の腸前駆細胞や成体型の腸幹細胞と同様の性質を有することが明らかとなった。

ダイレクトリプログラミングの手法によって作製される腸前駆細胞を用いることで、既存の方法に対し、より簡便かつ効率的に腸上皮オルガノイドを取得できるようになると考えられる。今後、作製した腸上皮オルガノイドを用いた腸疾患の病態解析や再生医療、創薬研究への展開が期待される、と研究グループは述べている。（大場真代）

October 16, 2017

厚生労働省と日本再生医療学会、医薬品医療機器総合機構は17日、再生医療の臨床研究から製品の市販後調査までの情報を蓄積するデータベースの運用を始めたと発表した。最先端の医療である再生医療は、長期的な有効性や安全性がまだ十分保証されていない。データベースで全国の情報を蓄積することで再生医療の健全な発展を促す。
　運用する再生医療等データベースでは、実用化前の臨床研究に関するデータと、製品の市販後調査のデータを登録する。それぞれ眼科や整形外科、心臓など分野ごとに蓄積する。まずは、ｉＰＳ細胞から作った細胞を目の病気の患者に移植する理化学研究所などの臨床研究など眼科領域について、近く登録を始める。
　臨床研究に使った幹細胞も凍結保存し、万が一、重大な副作用が起きた場合は、その原因究明に役立てる。
　再生医療製品は、テルモの細胞シートが重い心臓病の患者向けに承認されるなど４製品が市販されている。製品の使用データについては、2018年３月ごろからデータ登録を始める予定。

​​日本経済新聞

October 16, 2017

脳死からの臓器提供を認める臓器移植法が施行されてから、１６日で２０年となりましたが、この間、脳死になった子どもからの臓器提供は１５例にとどまっています。こうした中、岡山大学では、移植に代わる治療法を目指して、再生医療の臨床研究が進められ、重い心臓病の子どもから取り出して培養した特殊な細胞を体に戻す初めての手術が行われました。
岡山大学病院の王英正教授などの医療チームが研究を進めるこの再生医療は、全身に血液を送り出す心臓の機能が弱まる「拡張型心筋症」という重い心臓病の子どもが対象です。

患者本人の心臓の組織から、心臓の筋肉の元になる「幹細胞」を取り出して培養し、体に戻して治療しようというもので、ことし患者を対象にした臨床研究が始まりました。

１７日は、熊本県の８歳の女の子から、ことし７月に取り出した細胞を培養したうえで、心臓の周りの血管に流し込んで戻す初めての手術が行われ、医療チームは今後、安全性と効果を確認することにしています。

「拡張型心筋症」は、症状が進むと心臓移植しか助かる方法がありませんが、臓器移植法が施行されてからの２０年間で脳死になった１５歳未満の子どもからの臓器提供は１５例にとどまっていて、多くの患者が移植を受けられない状況が続いています。

王教授は「国内では臓器の提供が非常に少なく、移植を必要とする子どもにとって深刻な状況だ。再生医療の研究を進め、臓器移植に代わる治療法として確立させたい」と話しています。
術後の女の子「元気になったら遊園地に行きたい」
１７日、岡山大学病院で手術を受けた熊本県に住む小学２年生の８歳の女の子は、以前は、ほかの子どもと同じように生活し、５歳ごろまではダンスを楽しむなど体を動かすことが大好きだったということです。

しかし、医療チームによりますと「拡張型心筋症」という重い心臓病を患い、最近は心臓の機能が少しずつ弱まって運動を制限せざるをえなくなったということです。

移植しか助かる方法がない状態にまで症状が進むおそれがあるということです。手術を前に女の子は、「手術が終わって元気になったら、家族と遊園地に行きたい」と話していました。

母親は「この病気について調べると、治療法として最初に出てくるのは心臓移植ですが、国内で臓器提供を受けることは奇跡に近いと思います。海外での移植も考えましたが、とても負担できる費用ではなかったので、今回の治療法に期待しています。症状が改善すれば、これまで我慢させていた水泳やダンスをさせてあげたい」と話していました。
臓器移植と再生医療の現状は
日本臓器移植ネットワークによりますと、この間、脳死からの臓器提供は４７９例行われました。

平成２２年には、改正臓器移植法が全面施行され、１５歳未満の子どもも脳死からの臓器提供ができるようになりましたが、脳死になった１５歳未満の子どもからの臓器提供は１５例にとどまっています。

一方で、心臓移植を必要とする重い心臓病の子どもは、現在、移植ネットワークに登録している人だけで３８人います。

移植を受けられない子どもが、高額な費用を募金で集めるなどして海外での移植を目指すケースも相次いでいて、移植を受けるまでの間、症状の進行を抑える治療法や、移植に代わる新たな治療法の開発が求められています。

岡山大学が研究を進める再生医療は、「拡張型心筋症」という心臓病の１８歳未満の患者が対象です。心臓がふくれ、全身に血液を送り出す機能が弱まる難病で、国内で心臓移植を必要とする子どもの多くはこの病気と見られています。

研究を進める再生医療は、患者本人の心臓の組織から心臓の筋肉の元になる幹細胞を取り出して培養し、心臓の周りの冠動脈に流し込んで戻すというもので、他人の臓器を移植するのと違い拒絶反応のおそれがないということです。

また、組織を取り出したり細胞を戻したりするときはカテーテルという細い管を使い、胸を開く必要がないため、体への負担が少ないということです。

岡山大学の王英正教授は「今のところ、治療法としては心臓移植が最も効果が高いとされているが、国内では臓器提供が非常に少ないのが現状だ。新たな方法は、患者の体の負担が少ないことも特徴で、移植医療に代わる治療法となるよう研究を進めていきたい。心臓病の患者は生活や運動の面で制限があったり、学校に行けなくなったりするので、元気な子どもと同じような生活が送れるよう期待している」と話しています。

​​NHK

October 16, 2017

記事の詳細を入力してくだ富士フイルムグループの和光純薬工業は、再生医療向け製品を相次ぎ投入した。腫瘍化のリスクがある未分化ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）の除去試薬では従来品に比べ数百倍の活性を持たせた新製品を発売した。細胞培養時に成長因子として培地に添加するウシ由来細胞培養用血清も投入。厚生労働省の生物由来原料基準の規程を満たす１００％国産のウシ由来細胞培養用血清は初となる。和光純薬は同２製品を上市することで、国内再生医療の産業化を支援していく方針。

化学工業日報社

 【写真説明】従来品に比べ数百倍の活性を持たせた新製品   

October 16, 2017

金沢】渋谷工業はベルギーの再生医療ベンチャーのプロメセーラと資本業務提携した。出資比率や出資額は非公表。再生医療用細胞製品の製造システムと共同開発する。

日刊工業新聞
 

October 22, 2017

こ

iPS細胞を使って、筋肉の中に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症（FOP）」のメカニズムを解明し、治療薬の候補を特定した、と京都大学iPS細胞研究所（CiRA／サイラ）の戸口田淳也教授と池谷真准教授が発表したのは今年（2017年）の8月。年内にも治験（＊）が始まるのではといわれていましたが、先日10月5日に、治験第1例目となる患者さんへ治療薬が処方され、いよいよ治験が始まったと話題になっています（←いまココ！）。iPS細胞から発見された治療薬候補を用いた治験は、世界初の試みといわれているのです。

　治験に使う薬の名前は、「ラパリムス（別名：ラパマイシン）」。新薬ではなく、既にリンパ脈管筋腫症の治療用に使われている薬です。戸口田教授のチームは、FOPという病気で骨ができる症状を抑えるのに、このラパリムスが効果的だという可能性を見い出しました。

＊　治験とは、人での有効性や安全性を確認する試験で、薬として厚生労働省に承認を得るために行う臨床試験のこと。

わずか7年で難病FOPの薬を発見！

　「進行性骨化性線維異形成症（FOP）というのは遺伝子が原因の病気で、筋肉や靭帯の中に骨ができてしまう非常にまれな病気。あごの筋肉に骨ができてご飯が食べられなくなったり、肋骨のまわりの筋肉に骨ができると胸が膨らまなくなって呼吸が障害されたり、亡くなるケースも多い」と、長年この病気を研究している戸口田教授は話します。200万人に1人の割合で発症する難病で、国内での患者は約80人とされています。

　戸口田教授のチームは、2009年からFOP患者の体細胞からiPS細胞をつくり、その細胞からつくった病態を研究し、「アクチビンA」という物質が異常に働くことで、筋肉や靭帯など本来は骨ができてはいけない場所に骨ができるメカニズムを解明。iPS細胞からつくった細胞と数多くの薬となる化合物との反応を確かめる実験をくり返し、「ラパリムス」という物質に骨をつくるのを抑える働きがあることを突き止めました。研究開始から8年で薬が発見され、治験が始まったというわけです。

　通常、製薬会社による一般的な薬の開発では、新しい薬をつくるためには、どんな薬をつくるかを考え、化合物を探し、もしくは合成し、効能を選別し、臨床試験をくり返す…という膨大なプロセスを要します。そのため、研究開発を始めてから薬が誕生するまで10～20年の歳月と数百億円、最近では数千億円の研究開発費がかかるといわれています。しかも、開発の過程では、マウスなどの動物で人の病気を再現して発症のメカニズムや薬の候補物質を特定しますが、マウスに効いても人では効果がない場合もあり、途中で開発を断念するケースも少なくありません。

September 28, 2017

2014年11月に医薬品医療機器等法（薬機法）と合わせて再生医療等安全性確保法（再生医療新法）が施行され、当該分野の産業化に向けたネットワークの動きが広がっています。国際戦略総合特区に指定された、川崎殿町キングスカイフロントでは、羽田空港に近接する地の利を生かした企業・研究機関の集積が進みつつあります。

今回のセミナーでは、幹細胞科学技術のイノベーション・産業論の研究・教育に携わって来られた東京工業大学環境・社会理工学院 准教授の仙石慎太郎氏に、ライフサイエンス分野での細胞治療・再生医療の技術経営・産学公連携による技術プラットフォームの形成を事例に、国際的に競争力のある製品・サービスの創出に向けた視点からの話題提供をお願いしております。また、セルラー・ダイナミクス・インターナショナル・ジャパン株式会社シニア・テクニカル・アドバイザーの都築博彦氏には、再生・細胞医療の実用化・産業化に向けた技術・事業開発について、富士フイルムグループおよびセルラー・ダイナミクス・インターナショナル・ジャパンにおける具体的な事例をもとに、再生・細胞医療における研究開発の実用化・産業化におけるポイントについて議論していただくことを念頭に企画いたしました。

皆様の事業の参考にしていただけましたら幸いに存じます。
 

◆開催概要

開催日：2017年10月27日（金）

場所　：東京都千代田区神田駿河台3-11-5　中央大学駿河台記念館3F 310会議室

定員　：30名

開催時間：13:30～16:30（13:00開場）

1. 13:30～14:55 細胞治療・再生医療の技術経営：産学公連携による技術プラットフォームの形成（仙石慎太郎氏）

2. 15:05～16:30 企業から見た再生医療技術の進展と周辺事業への展開（都築博彦氏）

◆セミナー対象者

・幹細胞科学技術・再生・細胞医療周辺分野の技術者・研究者
・当該分野の技術企画、研究企画など企画部門の方
・当該分野の技術に関心のある経営企画部門の方
・当該分野の技術に関心のある経営企画部門の方
・その他幹細胞科学技術・再生・細胞医療周辺分野への新規参入を検討している方

◆お申込みについて

・受講料は50,000円です。申込み後、折り返し聴講券、会場地図、請求書を送付いたします。

・弊社のメルマガ登録者は、参加費が10％引きの45,000円になります。参加申込みの際、メルマガ希望を選択してください。

・ アカデミック価格は35,000円になります。

◆講演者プロフィール

仙石慎太郎（せんごく しんたろう）

東京工業大学環境・社会理工学院 准教授

2001年東京大学大学院理学系研究科生物化学専攻修了、博士（理学）。マッキンゼー・アンド・カンパニー、株式会社ファストトラック・イニシアティブ（独立系VC）、京都大学 産官学連携センターを経て、京都大学物質－細胞統合システム拠点(WPI-iCeMS) 准教授・主任研究者として幹細胞・再生医療分野の技術・イノベーション経営の研究と実務に従事。2014年9月より現職、2016年4月より科学技術創成研究院スマート創薬研究ユニットを兼担。

都築博彦（つづき ひろひこ）

セルラー・ダイナミクス・インターナショナル・ジャパン株式会社
シニア・テクニカル・アドバイザー

2001年東京大学大学院理学系研究科生物化学専攻修了、博士（理学）。マッキンゼー・アンド・カンパニー、株式会社ファストトラック・イニシアティブ（独立系VC）、京都大学 産官学連携センターを経て、京都大学物質－細胞統合システム拠点(WPI-iCeMS) 准教授・主任研究者として幹細胞・再生医療分野の技術・イノベーション経営の研究と実務に従事。2014年9月より現職、2016年4月より科学技術創成研究院スマート創薬研究ユニットを兼担。